کشف دارو یکی از جذاب ترین پروژه های تحقیقاتی است و به طور خاص برای شرکت های داروسازی بسیار ارزشمند است. به محض اینکه دارویی جدید تولید شد افق های بیشتری برای تحقیق پیرامون آن باز خواهد شد. سوال اساسی این است که ساز و کار درمان آن چیست. انواعی از تحقیقات را می توان با استفاده از دارو انجام داد. یکی از جذاب ترین تحقیقات شناسایی پروتئین هدفمند دارویی و جداسازی ژن های جدید است. از آنجا که برهمکنش مولکولی اساس درمان بیماری با داروی جدید محسوب می شود، فرض اینکه شاید یکی یا بیشتر پروتئین یا ژن هستند که به وسیله دارو مورد هدف قرار می گیرند منطقی است. از آنجا که کشف داروی جدید یکی از بزرگ ترین دغدغه های عمومی محسوب می شود، دریافت بودجه از موسسه ملی بهداشت، شرکت های داروسای یا دیگر بخش های خصوصی بسیار محتمل است.
به محض ایکه یک پروتئین جدید یا ژن هدف قرار داده شده به وسیله داروی جدید یا ماده شیمیایی کلیدی شناسایی شد لازم است تحقیقات بیشتری انجام گیرد. پروژه منطقی و امیدوار کننده از جنبه گرفتن بودجه، آن قسمتی است که به عملکرد پروتئین هدف یا عملکرد ژن توجه کند. اطلاعات حاصل از این پژوهش شواهد قاطعی برای ساز و کار درمان بیماری به وسیله دارو را فراهم خواه آورد.
به منظور اثبات نقش بالقوه یک ژن مهم و جدید بهترین راهکار، جلوگیری از بیان آن ژن است. برای مثال، با منطقی دانستن اینکه یک ژن نقش کلیدی در رشد قلب بازی می کند، روش هوشمندانه، هدف قرار داد این ژن در محیط زنده از طریق از کار انداختن آن است. در صورتی که ژن خاموش شود، با این فرض، ایجاد بیماری های قلبی همچون عدم رشد قلب قابل پیش بینی خواهد بود. همانطور که می دانیم قلب اولین اندامی است که در حیوانات تشکیل می شود و بیماری های قلبی از قبیل هایپرتروفی قلب، حمله قلبی و نارسایی قلبی از نگرانی های عمومی جامعه محسوب می شوند. علاوه بر این، نگرانی از مسمومیت با عوامل سمی هر روز رو به افزایش است. توجیه خوبی وجود دارد که این فرضیه که یک سم ( به عنوان مثال مواد شیمیایی، پروتئین ها، داروها و کربوهیدرات ا) ممکن است موجب القاء هایپرتروفی قلب شود بررسی شود.