باوجود اینکه درمان هاي ژنتیکی هنوز فـن آوري نوپایی است اما تاکنون دستاوردهـاي چشـمگیري داشــته اســت. انتظــارات درمــانی از ایــن روش معالجه گسـتره وسـیعی از بیمـاري هـا از جملـه درمان بیماريهاي ژنتیکـی، آهسـته کـردن رونـد پیشرفت سرطانها، مقابله با عفونتهاي ویروسـی مانند ایدز و متوقف کردن بیمـاري هـاي تخریب گـر سیستم عصبی را در بر می گیرد. بطورکلی منتقل کـردن مـواد ژنتیکی با استفاده از یـک وکتـور بـه درون هسـته سلول، به منظور تغییر بیان ژن، جهت پیشگیري و درمان یک بیماري یا بهبود شرایط بـالینی بیمـار را ژن درمانی گویند. در این مدل درمانی دی ان ای درمانگر بسته به نوع وکتور مورد استفاده می تواند در کروموزم میزبان الحاق شده یا به صورت یک وکتور اپی زومی باقی بماند. در نهایت هدف از انتقال ماده ژنتیکی اصلاح ژنوتیپ معیوب بیمار از طریق جایگزین آلل معیوب یک ژن با نوع سالم و فعال آن یا حذف کمال آن آلل معیوب است. امروزه مهمترین چالش در ژن درمانی، یافتن یک وکتور یا حامل مناسب براي رساندن ژن به داخـل هسته سلول است. موانع اصلی در ژن رسـانی مـوثر به هسته سلول عبارتند از: تخریب پلی نوکلئوتید درمانی در فضاي خارج سلولی، عدم ورود حامل به درون سـلول مـورد نظـر، مشـکل در انتقـال درون سلولی پلی نوکلئوتید از اندوزوم به لیزوزم و فرار آن از اندوزوم، جدا شدن پلی نوکلئوتید از وکتور و عدم ورود پلی نوکلئوتید به هسته. ژن رسـانی بـا دو روش حامـل هـاي ویروسی و روشهاي غیرویروسی انجـام مـی گیـرد حاملهاي ویروسی نسبت به روشهاي غیرویروسی قدیمی تر و کارآمـد ترنـد زیـرا ویـروس هـا بـه طـور طبیعی به مکانیسـم هـاي چندگانـه بـراي عبـور از موانع سلولی مجهز هسـتند. امـــروزه روش هـــاي غیرویروسی به دلیل ایمنـی بـالاتر، تنـوع بیشـتر، سهولت تولید و قابلیت صنعتی شدن به عنوان یک جایگزین بهتر مورد توجه قرار گرفته اند. با پیشرفت در طراحی وکتورهـاي انتقـال دهنده ژن، میزان موفقیت درمـان هـاي بـالینی برخی بیماريهاي وخیم ژنتیکی با استفاده از ایـن روش ها به طور قابل توجه افزایش یافتـه اسـت. بیماريهایی نظیر سندرم هاي نقص ایمنی، کـوري ژنتیکی و برخی از انواع سرطان ها امروزه از طریق ژن درمـانی بـه طـور مـوثري مـورد درمـان قـرار گرفته اند.